A cura di Giuseppe Lassandro
Negli ultimi tre decenni, l’emofilia è passata dallo status di una trascurata e spesso fatale malattia emorragica ereditaria a quello di una patologia ben geneticamente caratterizzata e ben controllabile. Non vi è dubbio che, tra i più noti disordini monogenici (fibrosi cistica, talassemia e distrofia muscolare), l’emofilia sia quella che goda di una migliore prognosi grazie a terapie efficaci e sicure. Dopo i drammatici eventi verificatisi negli anni ’70-’80 a causa dell’ampia trasmissione virale da derivati ematici non controllati c’è stata una forte spinta verso il miglioramento continuo della terapia sostitutiva (maggiore efficacia e sicurezza) e verso la cura della malattia con la terapia genica. Anche se, ormai, i fattori plasmaderivati sono sicuri, la paura di trasmissione di nuovi e sconosciuti agenti patogeni ha spinto l’industria a mettere a punto fattori di derivazione ricombinante, cioè prodotti in laboratorio mediante le tecniche del DNA-ricombinante.
Capitoli:
- La profilassi
- Gli inibitori
- L’attività fisica
- Bibliografia
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© AICE Questo articolo è stato gentilmente concesso dalla Associazione Italiana Centri Emofilia.
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